近年來，干細胞生物學以及細胞治療產品研究飛速發(fā)展，小分子化合物扮演了*的角色。其中包括加速干細胞生產、促進干細胞定向分化以及確保細胞移植后的存活、定植等。

　　

　　目前已經發(fā)現(xiàn)許多小分子能夠幫助hESC和hiPSC維持細胞干性，促進細胞增殖。例如GSK-3β抑制劑BIO有助于將hESC維持在未分化狀態(tài)，而ROCK抑制劑Y-27632能減少解離誘導的細胞凋亡，增加克隆效率。組合使用小分子化合物還能促進hiPSC的產生，小分子BIX01294,BayK8644,RepSox,丙戊酸和維生素C等均可以提高iPSC產生的效率。

　　

　　值得注意的是，干細胞的多能性還存在形成畸胎瘤的風險，如果直接將這些細胞移植到患者體內，有可能形成腫瘤。所以在移植前，可能需要將PSC分化為靶細胞。近年來已發(fā)現(xiàn)多種小分子可促進PSC向各種譜系分化。使用小分子加速分化過程，能夠提高分化效率，替代蛋白因子在分化過程中的作用。

　　

　　為了解決PSCs的致癌性，還需要從分化的靶細胞中消除殘留的PSC。除了使細胞表達基因外，小分子化合物也能選擇地從分化細胞中清除PSC。例如減少葡萄糖且提高乳酸含量的培養(yǎng)條件可以支持心肌細胞生長，但不支持其他類型細胞生長，從而提高靶細胞純度。

　　

　　HTS在制藥領域已經得到了廣泛應用，而基于細胞的HTS也常用于篩選可用于再生醫(yī)學的小分子。使用PSC、間充質干細胞、神經干細胞和造血干細胞進行的高通量篩選發(fā)現(xiàn)了不少再生醫(yī)學相關的活性小分子化合物。